Journal du Club des Cordeliers - Sclerosi multipla, nuovo farmaco riduce ricadute

Un nuovo farmaco riduce significativamente, rispetto ad altre terapie, le ricadute nei pazienti con sclerosi multipla. Lo dimostra lo studio di fase 3 'Fenhance 2', sulla molecola fenebrutinib, un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (Btk) che ha ridotto significativamente il tasso annualizzato di ricadute (Arr) rispetto a teriflunomide su un periodo di trattamento di almeno 96 settimane nei pazienti con sclerosi multipla recidivante. Anche lo studio pivotale di Fase 3 'Fentrepid', che ha valutato fenebrutinib confrontato con ocrelizumab in pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva, ha raggiunto il suo endpoint primario. I risultati hanno mostrato che fenebrutinib è risultato non inferiore rispetto a ocrelizumab, l'unica terapia approvata per la patologia, nel ritardo nell'insorgenza della progressione in un periodo di trattamento di almeno 120 settimane. Il beneficio di fenebrutinib rispetto a ocrelizumab è stato osservato già alla settimana 24 ed è durato per tutto il periodo di osservazione. La sicurezza epatica è risultata in linea con i precedenti studi su fenebrutinib. Ulteriori dati di sicurezza sono in fase di valutazione. Fenebrutinib ha come bersaglio i linfociti B e la microglia. Avere come bersaglio i linfociti B e la microglia permette di controllare l'infiammazione acuta causa di ricadute e la progressione della malattia causa di disabilità a lungo termine. Fenebrutinib, un Btki non-covalente, è progettato per avere elevata potenza, selettività e reversibilità. Avere tali caratteristiche consentono a fenebrutinib di attraversare la barriera emato-encefalica esercitando un'azione diretta nel sistema nervoso centrale.

G.Garnier--JdCdC